Mazowiecki Szpital Specjalistyczny będzie leczył SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Lek wykorzystywany do leczenia tej choroby jest jednym z najdroższych na świecie.
Rdzeniowy zanik mięśni to choroba genetyczna. Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70 procent przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Za jej powstanie odpowiada brak genu SMN1 odpowiedzialnego za pracę neuronów zapewniających prawidłowe funkcjonowanie mięśni i ruchu. Choroba powoduje postępującą i nieodwracalną utratę tych neuronów, co wpływa na pracę mięśni i problemy nawet z najbardziej podstawowymi czynnościami, takimi jak połykanie czy oddychanie. Jeszcze niedawno chorzy rdzeniowy zanik mięśni cierpieli z tego powodu na całkowitą niewydolność oddechową. Teraz dzięki odpowiedniej terapii proces można znacznie spowolnić.
W Polsce refundowana jest terapia nusinersenem, który trzeba przyjmować już stale. Nusinersen pozwala zahamować zanik neuronów ruchu. W celu dotarcia do neuronów ruchowych, lek ten musi być podany bezpośrednio do kanału kręgowego w zabiegu tzw. punkcji lędźwiowej. Od 1 stycznia 2019 r. nieodpłatne leczenie nusinersenem jest dostępne w ramach NFZ dla wszystkich chorych w Polsce.
Koszt leczenia nusinersenem jest niezwykle drogi. Producent określił koszt jednej dawki na 125 tysięcy dolarów amerykańskich. Daje to roczny koszt terapii 750 tys. dolarów w pierwszym roku i 375 tys. dolarów w każdym kolejnym. Cena katalogowa nusinersenu w Polsce to 330 tys. zł za opakowanie.
Terapia w 33 szpitalach w Polsce
W Polsce obecnie 33 jednostek szpitalnych prowadzących w Polsce program lekowy nusinersenu w rdzeniowym zaniku mięśni. Niedawno do tych placówek dołączył Mazowiecki Szpital Specjalistyczny w Radomiu. Z danych Fundacji SMA wynika, że w Polsce 16 szpitali nich podaje preparat tylko dzieciom, pozostałe, w tym również szpital na Józefowie, tylko dorosłym.
– „Mazowiecki Szpital Specjalistyczny w Radomiu podpisał umowę z Narodowym Funduszem Zdrowia na realizację programu „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” na okres od 10 marca 2022 r. do 31 grudnia 2025 r. Obecnie trwa procedura kwalifikacji pacjentów chcących z niego skorzystać. To proces wymagający czasu, ponieważ kryteria narzucone przez NFZ są skomplikowane” – wyjaśnia Karolina Gajewska, rzeczniczka prasowa MSS.
Fundacja SMA podaje, że obecnie w Polsce żyje około tysiąc chorych na SMA, a co roku rodzi się blisko 45–55 dzieci, u których w pewnym momencie życia pojawi się rdzeniowy zanik mięśni. Od 30 do 40 z nich będzie miało ostrą postać SMA.
Źródło: mazovia.pl, www.fsma.pl
